神济昌华：成功完成国内首例渐冻症患者AAV基因治疗及3个月随访

近期，基因治疗公司神济昌华一项“评估 SNUG01 单次鞘内注射治疗肌萎缩侧索硬化症患者的单臂、开放探索性临床研究”顺利启动并平行完成首例受试者同情用药（伦理获批后同情给药）后的3个月随访。这是国内首例肌萎缩侧索硬化症的AAV基因治疗临床给药尝试。

SNUG01是一款以腺相关病毒（AAV）为载体的，采用神济昌华独家治疗靶点SG001的基因治疗药物，以期实现“一次给药，长期作用”的治疗效果。SNUG01为神济昌华首研管线，由清华大学长聘教授、神济昌华科学创始人贾怡昌博士领导开发。

SNUG01在临床前动物实验中获得了初步有效性和安全性数据，显示对神经元有显著的保护作用。SNUG01的临床应用有望开启ALS治疗的新领域，改善无药可治的情况，为患者及其家庭带来新的希望。

本次研究纳入了1例病程超过24个月，疾病进展迅速急需治疗的ALS 患者。该患者生存期进入倒计时且国内外缺乏有效治疗ALS的药品。综合判断SNUG01社会及科学价值和受试者潜在的利益大于干预相关的风险，研究者同意给予同情基因治疗。

在安全评估方面，本次同情给药已完成28天剂量限制性毒性DLT*观察，未发现DLT事件；给药后3个月，受试者未见明显不良事件。在疗效评估方面，患者疾病进展较前稳定，整体无显著再进展，肌电图结果、ALSFRS-R评分等主客观指标均有改善趋势，SG001基因表达在给药后有所上升。综上，受试者整体状况良好，但长期安全性和有效性仍需要持续随访观察。