近期,基因治疗公司神济昌华一项“评估 SNUG01 单次鞘内注射治疗肌萎缩侧索硬化症患者的单臂、开放探索性临床研究”顺利启动并平行完成首例受试者同情用药(伦理获批后同情给药)后的3个月随访。这是国内首例肌萎缩侧索硬化症的AAV基因治疗临床给药尝试。
SNUG01是一款以腺相关病毒(AAV)为载体的,采用神济昌华独家治疗靶点SG001的基因治疗药物,以期实现“一次给药,长期作用”的治疗效果。SNUG01为神济昌华首研管线,由清华大学长聘教授、神济昌华科学创始人贾怡昌博士领导开发。
SNUG01在临床前动物实验中获得了初步有效性和安全性数据,显示对神经元有显著的保护作用。SNUG01的临床应用有望开启ALS治疗的新领域,改善无药可治的情况,为患者及其家庭带来新的希望。
本次研究纳入了1例病程超过24个月,疾病进展迅速急需治疗的ALS 患者。该患者生存期进入倒计时且国内外缺乏有效治疗ALS的药品。综合判断SNUG01社会及科学价值和受试者潜在的利益大于干预相关的风险,研究者同意给予同情基因治疗。
在安全评估方面,本次同情给药已完成28天剂量限制性毒性DLT*观察,未发现DLT事件;给药后3个月,受试者未见明显不良事件。在疗效评估方面,患者疾病进展较前稳定,整体无显著再进展,肌电图结果、ALSFRS-R评分等主客观指标均有改善趋势,SG001基因表达在给药后有所上升。综上,受试者整体状况良好,但长期安全性和有效性仍需要持续随访观察。
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